Arizona Tribune - Negli Usa ok alla terapia genica nata dalla ricerca Telethon

Luce verde dall'ente americano per il controllo sui farmaci, la Fda, alla terapia genica nata dalla ricerca Telethon per combattere la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sangue che causa immunodeficienza e un basso numero di piastrine, dovuta a mutazioni di un gene. E' la prima volta che un ente no profit viene autorizzato a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo. L'approvazione della Fda, rende noto Telethon in un comunicato, segue il parere positivo dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ena) di qualche settimana fa per la stessa terapia, basata sul farmaco Waskyra. La Fondazione Telethon è di fatto "la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino, oggi, all'approvazione regolatoria negli Stati Uniti", si legge nella nota. La terapia contro la sindrome di Wiskott-Aldrich è il frutto di decenni di ricerca presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) di Milano. "Sappiamo di affrontare oggi una nuova impegnativa sfida", ha detto il presidente della Fondazione Telethon Luca di Montezemolo. "Lo facciamo con coraggio e fiducia, consapevoli che è l'unico modo per rimanere fedeli alla nostra missione, che è quella di non lasciare sole le persone nate con malattie genetiche rare. È una conquista straordinaria - ha osservato - non solo per Fondazione Telethon e per la ricerca made in Italy che si conferma eccellente, ma per la comunità globale di pazienti. Un cambiamento importante, quasi storico, ma grazie alla generosità dei nostri donatori siamo sicuri che non rimarremo soli". L'approvazione della terapia genica "è un passo avanti decisivo e una risposta concreta ai bisogni dei pazienti", ha rilevato Alessandro Aiuti, vicedirettore del Sr-Tiget, primario di Immunoematologia pediatrica dell'Irccs Ospedale San Raffaele e ordinario di Pediatria all'Università Vita-Salute San Raffaele. "Vedere anni di ricerca scientifica e impegno tradursi in reali opportunità terapeutiche per le persone - ha aggiunto - dà un senso profondo al nostro lavoro".

H.Thompson--AT