Arizona Tribune - Da Aifa ok a rimborsabilità terapia genica per 'sindrome bambini farfalla'

Sarà rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale (Ssn) la prima terapia genica topica per la "sindrome dei bambini farfalla", caratterizzata dall'estrema fragilità della pelle e delle mucose dei pazienti che richiama alla fragilità delle ali della farfalla. Il via libera al trattamento è stato dato dal CdA dell'Aifa, che nella seduta di ieri ha approvato la rimborsabilità di 9 nuove opzioni terapeutiche, tra cui il farmaco orfano basato sul principio attivo beremagene geperpavec per epidermolisi bollosa distrofica (Deb, appunto "sindrome dei bambini farfalla"), al quale è stato attribuito anche il requisito di innovatività terapeutica. Si tratta di un gel che viene applicato una volta a settimana direttamente sulle lesioni, da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Il farmaco ha dimostrato efficacia nel guarire le lesioni causate dalla patologia. L'Aifa ha dato anche via libera a un antitumorale, 5 estensioni di indicazione terapeutica e 2 medicinali equivalenti. Tra le nuove molecole c'è tisotumab vedotin, indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da cancro della cervice recidivato o metastatico con progressione della malattia durante o dopo la terapia sistemica.

Ch.Campbell--AT