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Amiloidosi cardiaca, nasce il primo registro nazionale
Aifa, rimborsabili 2 nuove molecole, 3 generici e 3 biosimilari
Fra questi uno per una rara malattia del sangue
Via libera alla rimborsabilità del primo trattamento sottocutaneo per l'emoglobinuria parossistica notturna e dei primi tre biosimilari del denosumab, l'anticorpo monoclonale indicato per l'osteoporosi e la perdita ossea. Il Consiglio di Amministrazione dell'Aifa - nella seduta dell'8 ottobre - ha autorizzato la rimborsabilità di 2 nuovi farmaci: l'anticorpo monoclonale Piasky (crovalimab) e Beyonttra (acoramidis), una piccola molecola a somministrazione orale. Piasky è il primo trattamento sottocutaneo (per le dosi successive alla prima infusione endovenosa) disponibile nell'Unione Europea per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia del sangue acquisita, caratterizzata da anemia emolitica, insufficienza del midollo osseo e frequenti eventi trombotici. Beyonttra è un farmaco indicato per l'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM), una malattia grave e progressiva che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. Saranno rimborsati dal Ssn anche Izamby, Junod e Osvyrti, i primi biosimilari di denosumab, anticorpo monoclonale impiegato principalmente per l'osteoporosi in donne in post-menopausa e uomini ad alto rischio di fratture, ma anche per la perdita ossea legata ad alcune malattie oncologiche. Il CdA dell'Aifa ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del Ssn 3 farmaci generici: Glicopirronio Doc (glicopirronio bromuro), farmaco indicato come terapia broncodilatatrice di mantenimento per alleviare i sintomi in pazienti adulti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e Prosoptima (tafluprost+timololo) e Taflofim (tafluprost+timololo), indicati per la riduzione della pressione intraoculare elevata (IOP) in pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare. Infine, la rimborsabilità di Reblozyl (luspatercept) sarà estesa al trattamento dell'anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio.
Y.Baker--AT